L’ormai ex-assessore alla sanità regionale, Pierluigi Lopalco, ha rotto il silenzio seguito alle dimissioni dalla carica di assessore regionale alla sanità con un lungo post su facebook con cui ha deciso di spiegare – dopo le anticipazioni di Repubblica – le motivazioni che lo hanno indotto ad abbandonare lo scranno della giunta regionale pugliese. Lo strappo con Emiliano è sul farmaco innovativo contro la Sma di tipo 1, Zolgesma, dal costo di mercato di oltre due milioni di dollari.
Al momento il farmaco, secondo le prescrizioni delle autorità sanitarie, è stato somministrato anche in Italia ma solo nelle fasi molto precoci della malattia. Solo per questi casi clinici, difatti, è riconosciuta la sua efficacia, che potrebbe così orientare positivamente il decorso della malattia. Dal momento del suo ingresso in Italia, sono molte le famiglie ad avere avanzato richiesta per la somministrazione per i figli affetti dalla patologia, nonostante i casi clinici non corrispondessero a quelli per cui si è autorizzato l’utilizzo. La Regione – è questo il nodo cruciale – ha invece deciso di accontentare i genitori di un bambino affetto dalla più grave forma di atrofia muscolare spinale, promettendo di acquistare il farmaco se un medico ne avesse prescritto l’utilizzo. E sancendo lo strappo definitivo che conduce alle dimissioni di Lopalco.
Il caso è quello di Paolo, affetto dalla Sma1 e tracheostomizzato. Condizione che gli impedisce di rientrare nei casi clinici per cui è prevista la somministrazione a spese dello Stato. Mentre l’età non gli consente neppure la somministrazione all’estero, dove il limite è fissato a due anni. È qui che si è verificato lo strappo tra Lopalco ed Emiliano, vista la decisione del Presidente di regione di provvedere alle spese per la somministrazione nonostante – spiega oggi Lopalco – le indicazioni di Aifa indichino, per casi come questo, un rapporto benefici-rischi non positivo.
“A prescindere dalla possibilità di somministrare il farmaco all’estero, gli uffici della Regione Puglia hanno comunque esplorato la possibilità di somministrare il farmaco in Italia. È stata infatti inviata al Ministero della Salute ed ad AIFA una richiesta di chiarimenti in tal senso. La risposta di AIFA è stata chiarissima. Il Comitato Tecnico Scientifico ha dichiarato testualmente “un eventuale utilizzo di Zolgensma in pazienti affetti da SMA1 con tracheostomia è da considerarsi compatibile con l’indicazione autorizzata dall’ EMA, tuttavia, tenuto conto che i benefici attesi dalla suddetta terapia genica nei pazienti affetti da SMA1 con tracheostomia sono considerati pressoché assenti, e a fronte di rischi crescenti nei soggetti con malattia avanzata, la Commissione Tecnico Scientifica dell’Agenzia ha ritenuto che non vi siano le condizioni per l’ammissione alla rimborsabilità da parte del SSN. Chiaramente AIFA si esprime sulla rimborsabilità, in quanto nel nostro sistema per legge sono rimborsabili solo i farmaci di comprovata efficacia, ma il punto nodale è che “i benefici attesi sono pressoché assenti” e ci sono “rischi crescenti nei soggetti con malattia avanzata”. Il rapporto rischio/beneficio è dunque assente. Questo è il nodo della faccenda”.
Da qui le dimissioni di Lopalco, che oggi richiama il caso Stamina e mette in guardia la politica dai rischi di esorbitare dalle sue competenze.”Tutta questa vicenda – chiude l’ex assessore – è molto triste e, purtroppo, già vista (STAMINA docet). Il complesso sistema della regolamentazione di farmaci non è, come afferma qualcuno, un impiccio burocratico, ma è l’unico sistema che possa tutelare il cittadino dall’abuso di terapie inutili o dannose. Quando la politica entra a gamba tesa nella prescrizione di un farmaco al di fuori delle sue indicazioni secondo scienza e coscienza può fare solo danni. Incrinare il sistema di regole che sostiene le terapie basate sulle evidenze scientifiche significa minare alla base la fiducia nell’intero servizio sanitario nazionale”.
