Rivendica il lavoro compiuto dalla Regione, il Presidente pugliese Michele Emiliano, riferendosi alla svolta intervenuta negli scorsi giorni nel campo delle malattie rare. L’Agenzia del farmaco italiana (Aifa) ha dato, infatti, il via libera alla rimborsabilità del farmaco americano Zolgesma, contro la Sma di tipo 1, per i bambini che siano al di sotto dei 13.5 kg di peso.
Il medicinale americano, usato in risposta di una delle forme più rare di atrofia muscolare, è arrivato in Italia lo scorso novembre, ma con un limite di somministrazione fissato ai 6 mesi di età. Da qui, il dramma raccontato su Leccenews24 di famiglie come quella di Federico e Melissa, costrette – per consentire ai figli affetti da Sma di tipo 1 che avevano superato la soglia dei 6 mesi d’età – a lanciare raccolte fondi online per sostenere le spese proibitive per l’acquisto del farmaco milionario.
Con i nuovi parametri dell’Aifa, il limite di somministrazione di Zolgesma non è più d’età, ma di peso: la somministrazione gratuita avverrà per i bambini che pesano meno di 13,5 chili. Inoltre, l’azienda produttrice Novartis metterà a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra 13,5 e 21 kg. Da qui, le parole di Michele Emiliano, che evidenzia l’attenzione prestata dalla Regione Puglia al settore delle malattie rare.
“Quando qualche tempo fa alcune famiglie furono costrette ad avviare raccolte di fondi per consentire la somministrazione da parte del sistema sanitario nazionale di farmaci anti-sma ai loro piccoli, ho assistito in silenzio a tante strumentalizzazioni della sofferenza di queste famiglie e contemporaneamente ho avviato con Aifa e con il Dipartimento della Salute della Regione un approfondimento di tutta la materia per uscire da una situazione paradossale che impediva l’uso del farmaco ai bambini che avessero già compiuto sei mesi”, le parole del governatore.
“La Puglia, il 12 gennaio scorso, è stata tra le prime regioni italiane a infondere questo farmaco ad un bambino di tre mesi grazie al supporto tecnico scientifico del Coordinamento Malattie Rare di AReSS, coordinato dalla dott.ssa Giuseppina Annicchiarico che aveva seguito tutte le fasi della organizzazione della nuova procedura di cura. La Puglia aveva quindi già messo in condizione i propri centri Malattie Rare di poter utilizzare la terapia genica. La risoluzione di questa vicenda è una bella notizia per tutti noi italiani perché ripristina quel concetto di uguaglianza tra bambini italiani e bambini europei che sembrava essersi smarrito, ponendo rimedio e riallineando l’Italia agli altri paesi, e perché ancora una volta la Puglia, con il Coordinamento Malattie Rare, si mostra già preparata e in grado di far fronte alle novità”
Emiliano evidenzia poi il lavoro della regione attraverso la rete delle malattie rare, costituita dai centri territoriali presenti nelle varie Asl. A questi si aggiungerà un braccio operativo, il Nucleo assistenza territoriale (Nat), composto da un gruppo di professionisti eterogeneo, tra esperti di malattie rare, pediatri e medici di famiglia, con il compito di creare piani terapeutici adatti alle esigenze dei pazienti affetti da patologie rare.
“Un modello innovativo – afferma il presidente Emiliano – per consentire l’accesso a terapie innovative per chi soffre di SMA1 ed anche per tutti gli altri ammalati che, in modalità sicura, potranno godere delle nuove strategie di cura che la scienza sta per mettere in campo. È prevista a breve la disponibilità di 30 farmaci”
